Acetato de vosoritida CAS 1480724-61-5

vosoritida Introdução

Xi'an Faithful BioTech Co., Ltd. é uma empresa-de comércio de biotecnologia e produtos químicos voltada para exportação, com sede em Xi'an, província de Shaanxi, China. Fundada em 2018, a empresa se concentra no fornecimento de intermediários farmacêuticos, extratos de plantas, aditivos alimentares e ingredientes para rações para o mercado global B2B.

Como um fornecedor profissional e enxuto, implementamos um controle de qualidade rigoroso para garantir a estabilidade e a conformidade do lote. Com uma equipe de vendas internacional experiente, oferecemos preços altamente competitivos, prazos de entrega confiáveis ​​e-serviços de exportação completos.

Nossos produtos são amplamente fornecidos às indústrias farmacêutica, de suplementos de saúde, cosmética e de rações na Europa, América do Norte, Sudeste Asiático e Oriente Médio.

É um análogo do peptídeo natriurético tipo C-desenvolvido pela BioMarin Pharmaceutical Company. Sua pesquisa foi baseada na estrutura natural do peptídeo natriurético tipo C-do corpo humano e foi modificada artificialmente para ser produzida. Foi aprovado para venda em vários países e regiões, incluindo a UE e os EUA, e apresentou um pedido de listagem na China. Ao mesmo tempo, foi reconhecido como um produto órfão. Seu número CAS é 1480724-61-5; sua fórmula molecular é C176H290N56O51S3; e seu número EINECS é 917891-350-1.Acetato de vosoritidaé direcionado principalmente a crianças com condrodisplasia, que é causada por mutações no gene FGFR3 e leva a distúrbios do crescimento esquelético. Em termos do seu modo de ação, o vosoritide pode simular as moléculas de sinalização naturais no corpo e ligar-se a receptores específicos nos condrócitos, inibindo assim a via de sinalização excessivamente ativa do FGFR3, aliviando o efeito inibitório no crescimento do esqueleto, promovendo a proliferação e ossificação normais dos condrócitos e, em última análise, aumentando a taxa de crescimento anual das crianças e melhorando o desenvolvimento em altura. Além disso, estudos clínicos relacionados também estão tentando expandir seu escopo de aplicação para outros tipos de condições de displasia esquelética.

Qual é o propósito do vosoritide?

Acetato de vosoritidapertence aos análogos do peptídeo natriurético tipo C-. Seu principal mecanismo de ação é ativar o receptor do peptídeo natriurético 2 (NPR2), promovendo efetivamente a proliferação e diferenciação dos condrócitos, visando precisamente o processo de crescimento ósseo e otimizando o estado de crescimento e desenvolvimento ósseo.
Esta substância é aplicável principalmente à condrodisplasia causada por mutações no gene do receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos (FGFR3). Este também é o distúrbio de displasia esquelética genética mais comum na prática clínica. Para pacientes com a doença, pode efetivamente aumentar a taxa de crescimento anual, facilitar o crescimento em altura e otimizar as proporções esqueléticas do corpo, melhorando os problemas de desenvolvimento da postura corporal.
Vários ensaios clínicos recentes confirmaram ainda que este componente também tem um bom efeito de intervenção na condrodisplasia leve (condrodisplasia do tipo baixa fosfatase), melhorando efetivamente a taxa de crescimento dos pacientes, as dimensões da altura e o desenvolvimento da envergadura dos braços, fornecendo uma direção de melhoria confiável para tais distúrbios raros de displasia esquelética.

Como o vosoritide melhora o crescimento ósseo?

O principal mecanismo pelo qualAcetato de vosoritidamelhora o crescimento ósseo é antagonizar diretamente a via de sinalização hiperativa do FGFR3 na condrodisplasia, liberando assim o efeito de "frenagem" dessa via no crescimento ósseo.
Especificamente, o seu caminho de ação pode ser dividido nas seguintes etapas principais:
Ligação direcionada e ativação da via: Vosoritide, como um análogo do peptídeo natriurético tipo C-, pode ligar-se e ativar especificamente o receptor 2 do peptídeo natriurético na superfície dos condrócitos. Esta ligação aumentará o nível de monofosfato de guanosina cíclico dentro das células.
Antagonizando a inibição excessiva do FGFR3: Em pacientes com condrodisplasia, as mutações do gene FGFR3 levam à ativação anormal de sua via de sinalização. A ativação do NPR2 e sua sinalização cGMP a jusante podem inibir e neutralizar com precisão esse sinal hiperativo do FGFR3. Isto equivale a liberar a forte inibição do FGFR3 na proliferação e diferenciação de condrócitos.
Promoção da ossificação endocondral: Quando o “freio” do FGFR3 é liberado, os precursores dos condrócitos na placa de crescimento podem recuperar as capacidades normais de proliferação e diferenciação, promovendo assim a síntese e maturação da matriz da cartilagem. Esse processo promove diretamente a progressão normal da ossificação endocondral, ou seja, os condrócitos são gradativamente substituídos por osteoblastos, formando novo tecido ósseo e, por fim, alcançando o crescimento linear longitudinal do osso.

MF DE Vosoritide

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PERGUNTAS FREQUENTES:

Q1:Quais são as reações adversas mais comuns ao usar Vosoritide?
Os efeitos colaterais mais comuns são reações locais, como vermelhidão, coceira e dor leve; além disso, podem ocorrer quedas transitórias da pressão arterial, náuseas e dores nas articulações. A maioria desses sintomas é leve e pode resolver por conta própria.
Q2: O Vosoritide pode permitir que os pacientes atinjam a altura de indivíduos normais?

Não pode atingir totalmente a altura média da população em geral. Pode aumentar a taxa de crescimento anual e melhorar as condições de crescimento, mas é um tratamento corretivo e não uma cura. Haverá diferenças individuais na altura final e será necessária uma avaliação de-acompanhamento-de longo prazo.

Q3:Como a condição da função renal afeta o uso de Vosoritide?

As substâncias peptídicas estão relacionadas aos rins. Indivíduos com comprometimento da função renal precisam ser avaliados cuidadosamente. O uso não é recomendado para quem tem disfunção renal grave. Durante a medicação, é necessário monitorar os indicadores-relacionados à função renal.

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